Sì degli Usa alla prima terapia genica: combatterà la leucemia

La Fda l'ha approvata per gli under 20 affetti da leucemia linfoblastica acuta. Proteste per i costi eccessivi: 475.000 dollari per un trattamento, se il paziente risponderà posivitamente

Gli Stati Uniti hanno approvato per la prima volta una terapia genica per combattere la leucemia, aprendo una nuova era nella lotta contro il cancro. La Food and Drug Administration, l'ente che si occupa dell'approvazione di farmaci e terapie, ha definito la decisione "un'azione storica".

Il trattamento, sviluppato da Novartis e chiamato Kymriah, è stato approvato per i bambini e i ragazzi fino a 25 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta. Gli studi citati dalla Fda mostrano che l'83% dei 63 pazienti trattati hanno risposto positivamente, raggiungendo la remissione entro tre mesi. Questo tipo di cancro è il più comune tra i bambini negli Stati Uniti; a circa 3.100 persone, di età pari o inferiore ai 20 anni, viene diagnosticata, ogni anno, la leucemia linfoblastica acuta.

Si definisce terapia genica la procedura che consente di trasferire materiale genetico (Dna) allo scopo di prevenire o curare una malattia. In alcune malattie, come in questo caso, si usa per uccidere in modo mirato le cellule patologiche. "Stiamo entrando in una nuova frontiera dell'innovazione medica, grazie all'abilità di riprogrammare le cellule del paziente per attaccare un cancro letale" ha commentato il commissario della Fda, Scott Gottlieb, in un comunicato. Il trattamento comporta dei rischi e sarà disponibile solo in ospedali e cliniche specializzati. Secondo i critici, il trattamento sarà però il più costoso mai venduto negli Stati Uniti.

L'associazione Patients for Affordable Drugs, che si batte per trattamenti accessibili a tutti, ha detto di aver incontrato Novartis per discutere il prezzo di Kymriah. "L'incontro è stato insoddisfacente, ma non a sorpresa" ha detto David Mitchell, fondatore e presidente del gruppo. "Invece di una discussione su come arrivare a un prezzo giusto, Novartis ha passato la maggior parte del tempo a spiegare perché serva un prezzo astronomico" ha aggiunto. Novartis ha reso noto che un trattamento costerà 475.000 dollari a un paziente che risponde positivamente, mentre agli altri il costo non sarà addebitato.

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