Spark: terapia genetica contro la cecità costa 850.000 dollari

425.000 dollari per occhio. Gli analisti si aspettavano un prezzo intorno al milione di dollari. Nel Regno Unito ok a trattamento di Gsk per i bambini in una "bolla"

Negli Stati Uniti riesplodono le polemiche legate ai costi proibitivi di farmaci innovativi. A riaccenderle è Spark Therapeutics, gruppo che ha fissato il prezzo di una nuova terapia genetica contro una malattia rara ed ereditaria che porta alla cecità. Diversamente da farmaci tradizionali, pensati per essere presi per un certo arco temporale se non per mesi o anni, quelli parte di una terapia genetica sono assunti una sola vola per curare la malattia alla fonte riparando il Dna.

Il trattamento in questione si chiama Luxturna ed è la prima terapia genetica per una malattia ereditaria ad avere ricevuto (lo scorso dicembre) il via libera dalla Food and Drug Administration americana. Il gruppo produttore ha detto che il suo costo è pari a 425.000 dollari per occhio, quindi 850.000 dollari complessivi. La cifra sembra assai improbabile ma è inferiore al milione di dollari circa atteso dagli analisti.

Luxturna contiene una copia di un gene mancante che così finisce direttamente nell'occhio del paziente spingendo il corpo a produrre la proteina necessaria per la vista.

L'annuncio di Spark è arrivato nel giorno in cui le autorità britanniche hanno dato il via libera al trattamento più costosto da loro mai approvato: una terapia genetica da 594.000 sterline prodotta da GlaxoSmithKline e pensata per curare una malattia ultra rara che lascia i bambini a rischio di infezione, forzandoli a vivere in isolamento. Ogni anno ne Regno Unito tre bambini nascono con il deficit di adenosina deaminasi.

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